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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Phenotype Gene Expression Regulation Hematopoietic Stem Cell Transplantation Muscle Fibers Cell Survival DNA/metabolism Lentivirus/genetics Aged Cultured Dosage Inbred mdx DNA Protein Tyrosine Phosphatases Clinical Trials as Topic Immunology Female Dependovirus/genetics Middle Aged Cells Polymorphism Mice Muscle Contraction/drug effects Insertional FKRP Cell Differentiation Flow Cytometry HEK293 Cells Base Sequence Hep G2 Cells Baculoviridae/genetics Genome Genetic/methods Genes Genetic Vectors/genetics/metabolism Animal models Muscle Antigens Antibodies Muscle disease Genetic Therapy/methods Disease Models Dependovirus/genetics/immunology Epigenesis Adeno-associated virus Hematopoietic Stem Cells/metabolism Electrophoretic Mobility Shift Assay Muscular dystrophy Host-Pathogen Interactions Genotype Disease Progression Genetic Vectors/administration & Dogs Genetics Myotubular myopathy Myopathy Muscular Dystrophy Transduction Immunity Muscles Cell Line Crigler-Najjar syndrome Transfection/methods Gene Expression Regulation/drug effects Industrial Microbiology/methods Missense/genetics Genetic Vectors/immunology Human Gait Amphipathic peptide Inbred C57BL Viral Reporter Receptors AAV Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Inbred BALB C Macaca fascicularis Animals Preschool Adult Genetic Vectors Knockout Genetic Association Studies Lentiviral vector Activin Receptors Child Male Gene therapy Cell Culture Techniques Canine Genetic Therapy Humans Gene Transfer Techniques Cell Proliferation Genetic Virus Integration Genetic Loci Mutation DNA Primers Animal

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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