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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Genetic Association Studies Calcium signaling Lentivirus/genetics Cell Culture Techniques Genotype Dependovirus/genetics DNA/metabolism Flow Cytometry HEK293 Cells Gene therapy Mice Crigler-Najjar syndrome Genome editing DNA Primers Calpainopathy Gene Expression Regulation Base Sequence Virus Integration Duchenne muscular dystrophy Golgi apparatus Genetic Therapy Activin Receptors Genetic Vectors/immunology Electrophoretic Mobility Shift Assay Baculoviridae/genetics Genetics Transduction Gait Preschool Myopathy Genetic Vectors/administration & Animal Humans Female Hematopoietic Stem Cells/metabolism Genetic CRISPR-Cas9 Genes Disease Progression Cell Line Genetic/methods Cell Proliferation Animals Inbred mdx Cell Differentiation Animal models Middle Aged Muscle disease Dogs Phenotype Polymorphism Muscular dystrophy Knockout Muscular Dystrophy Canine AAV Cultured Reporter Aged CRISPR/Cas9 Adult Clinical Trials as Topic Mutation Protein Tyrosine Phosphatases Male Gene Expression Regulation/drug effects DLK1-DIO3 Epigenesis Child Cells Lentiviral vector FKRP Amphipathic peptide Genome Inbred C57BL Gene Transfer Techniques Muscle Genetic Vectors Genetic Therapy/methods Antigens Receptors Transfection/methods Hematopoietic Stem Cell Transplantation Cell Survival Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Myotubular myopathy Disease Models Viral Genetic Vectors/genetics/metabolism Adeno-associated virus Genetic Loci DMPK DNA Cardiomyopathy Immunology Dependovirus/genetics/immunology Antibodies Duchenne Muscular Dystrophy Hep G2 Cells Dosage

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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