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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

AAV Muscular Dystrophy Transduction Virus Integration Epigenesis Dependovirus/genetics Duchenne muscular dystrophy Adult Disease Progression Knockout Lentiviral vector Genetic/methods Cell Proliferation Dependovirus/genetics/immunology Genetic Vectors/genetics/metabolism Base Sequence Activin Receptors Polymorphism Preschool Mutation Receptors Cell Survival Hippocampus Insertional Aged Baculoviridae/genetics Mice Cell Line Host-Pathogen Interactions Genetic Flow Cytometry Animal models Myopathy Phenotype Genetic Therapy Antigens Hep G2 Cells Protein Tyrosine Phosphatases Inbred mdx Animal Gene Expression Regulation/drug effects Calcium signaling Middle Aged Female Clinical Trials as Topic Genetics Genes Duchenne Muscular Dystrophy Gene Expression Regulation Gait Canine Muscle disease Inbred BALB C Genetic Vectors/immunology Lentivirus/genetics Animals Disease Models Adeno-associated virus Dosage Amphipathic peptide Transfection/methods Genetic Association Studies HEK293 Cells Male Myotubular myopathy Humans Human Gene therapy DNA/metabolism Industrial Microbiology/methods Genome Golgi apparatus Cultured Inbred C57BL Antibodies Viral DNA DNA Primers Cell Culture Techniques Child Genetic Loci Muscular dystrophy Cell Differentiation Crigler-Najjar syndrome FKRP Genetic Therapy/methods Cells Muscle Immunity Genetic Vectors Dogs Reporter Electrophoretic Mobility Shift Assay Gene Transfer Techniques Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Immunology Hematopoietic Stem Cell Transplantation Genotype Hematopoietic Stem Cells/metabolism Genetic Vectors/administration &

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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