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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Humans Cultured Gene Expression Regulation Genetic Association Studies Animal models Preschool DNA Primers Flow Cytometry Cell Survival Adult Transfection/methods Viral Industrial Microbiology/methods Mutation Genetic/methods Genome Myotubular myopathy Base Sequence Cell Line Muscle disease Aged Hep G2 Cells Muscle Animal Host-Pathogen Interactions Crigler-Najjar syndrome Gene therapy Transduction Virus Integration Muscular dystrophy Cell Culture Techniques Polymorphism Genetic Therapy Amphipathic peptide Antibodies Activin Receptors Receptors Macaca fascicularis Genetic Vectors/genetics/metabolism HEK293 Cells Epigenesis Genetics Electrophoretic Mobility Shift Assay Muscles Gait Hematopoietic Stem Cells/metabolism Genetic Vectors/administration & Insertional Muscle Fibers Child Middle Aged Canine DNA Dogs FKRP Genetic Vectors Myopathy Antigens Mutagenesis Immunity Phenotype Immunology Inbred mdx Gene Transfer Techniques Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Dependovirus/genetics Genes Reporter Baculoviridae/genetics Cell Proliferation Knockout Protein Tyrosine Phosphatases Gene Expression Regulation/drug effects Genotype Clinical Trials as Topic Inbred BALB C Animals Mice Dependovirus/genetics/immunology Cells Genetic Loci Male Disease Models Hematopoietic Stem Cell Transplantation Dosage Genetic Therapy/methods Genetic Vectors/immunology Lentiviral vector Genetic Muscle Contraction/drug effects Adeno-associated virus Lentivirus/genetics Cell Differentiation Missense/genetics Disease Progression Female DNA/metabolism Human Inbred C57BL Muscular Dystrophy

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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